希少疾病用医薬品市場の成長予測
希少疾病用医薬品（オーファン薬）の世界市場は、2032年までに年平均成長率（CAGR）11.96%で成長し、4,213億2,000万米ドル規模に達すると予測されています。この市場は、2025年には1,909億7,000万米ドル、2026年には2,134億5,000万米ドルに達すると見込まれています。
市場拡大の背景
この市場拡大の主要因は、政府、規制当局、バイオ医薬品開発企業、ヘルスケア制度、および患者団体が、未充足医療ニーズの高い希少疾患への対応を強化していることにあります。
希少疾患は、世界中で推定3億人が罹患しており、これまでに7,000以上の疾患が特定されています。しかし、これらの希少疾患の約95%には、いまだ承認された治療法が存在しないとされています。この状況が、オーファン薬の創薬および開発におけるイノベーションのギャップを生み出しています。
政策と研究開発の動向
希少疾病用医薬品の開発を支援するための政策的枠組みが各国で確立されています。例えば、米国では患者数が20万人を下回る疾患に適用される「米国希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）」、欧州連合（EU）では1万人あたり5人以下に発症する生命を脅かす疾患または慢性的に身体機能を損なう疾患を対象とする「希少疾病指定（Orphan Designation）」制度などがあります。これらの政策は、規制上の独占権、税額控除、手数料の減免、迅速承認プロセスといったインセンティブを提供し、希少疾病用医薬品が世界の製薬業界において戦略的に重要な分野であり続けています。
近年では、希少疾病用医薬品の研究開発において、従来の低分子化合物や酵素補充療法から、精密バイオロジクス、遺伝子治療、RNAベースの医薬品、および細胞療法への移行が見られます。また、人工知能（AI）が標的の特定、表現型の照合、文献マイニング、タンパク質モデリング、および薬剤の転用を改善することで、希少疾病用医薬品の発見を加速させているとされています。
地域別の特徴と主要企業
北米における希少疾病用医薬品市場は、米国食品医薬品局（FDA）の成熟した指定枠組み、充実した生物医学分野への資金提供、大学附属医療センター、臨床試験インフラ、確立された患者支援ネットワークに支えられています。一方、ASEAN市場では、シンガポール、タイ、マレーシア、インドネシア、ベトナム、フィリピンといった国々で希少疾病政策の策定がそれぞれ異なる段階にあります。
希少疾病用医薬品市場における主要企業には、AbbVie Inc、Alexion Pharmaceuticals Inc、Amgen Inc、Takeda Pharmaceutical Company Limitedなどが挙げられます。
今後の展望
科学的イノベーションが、規制上のインセンティブ、患者支援活動、そして希少疾患の負担に対する世界の認識の高まりと相まって、オーファン薬市場は今後も戦略的に重要な位置を占め続ける見込みです。承認された治療選択肢が限られている、あるいは存在しない疾患に対処するために、ゲノミクス、AIを活用した創薬、先進的治療法、および実世界データが組み合わされる分野において、最も大きな機会が生まれると考えられています。
この市場予測に関する詳細なレポートは、以下のリンクから参照できます。
