小児・AYA世代がん患者の新たな治療機会を創出
国立がん研究センター中央病院は、0歳から29歳までの小児・AYA（Adolescents and Young Adults：思春期・若年成人）世代のがん患者さんを対象とした患者申出療養「PARTNER試験（NCCH2220）」において、DCT（分散型臨床試験）の導入を発表しました。
PARTNER試験とDCT導入の背景
「PARTNER試験」は、適応外薬や未承認薬の使用を可能とすることを目指す医師主導臨床研究として、2024年1月に開始されました。2026年4月時点では、実施施設は6施設、対象医薬品は10医薬品に拡大しています。
今回導入されるDCT（分散型臨床試験）とは、オンライン診療などのデジタル技術を用いて、患者さんが試験を実施する医療機関に来院しない、あるいは来院する回数を減らしながら参加できる臨床試験の方法です。
これまで小児がん領域では、対象患者数が限られることなどから、DCTを導入するための医療機関連携体制や運用手順の整備が十分に進んでいませんでした。このため、遠方の実施医療機関まで毎回通院する必要があり、患者さんやご家族の負担が課題となっていました。今回のDCT導入は、こうした負担を軽減し、居住地によらない治療機会を提供することを目指すものです。
DCT導入によるメリットと具体的な仕組み
DCTの導入により、遠方にお住まいの患者さんも、地域の医療機関と連携した体制のもとで本試験に参加しやすくなります。これにより、患者さんやご家族の通院や移動に伴う負担が軽減され、より多くの患者さんに治療機会が提供されることが期待されます。
具体的な仕組みとしては、国立がん研究センター中央病院によるオンライン診療と、連携医療機関（パートナー病院）での検査などを組み合わせます。患者さんは、お住まいの地域に近いパートナー病院で必要な検査を受け、オンライン診療を通じて中央病院と連携しながら試験に参加できるようになります。試験薬は患者さんの自宅へ配送される場合もあります。
今回、DCTのパートナー病院として鹿児島大学病院がPARTNER試験に参加します。鹿児島大学病院は、すでに中央病院が成人領域で実施した臨床試験でDCTのパートナー病院としての実績があり、その経験が活用されます。
対象医薬品と費用について
今回DCTの対象となる医薬品は、トラメチニブ（錠剤のみ）およびバレメトスタットです。今後、安全面などの運用状況を確認しながら、対象医薬品およびパートナー病院を順次拡大していく予定です。
本試験で使用する医薬品は製薬企業より無償で提供されており、本試験にかかる薬剤費の自己負担はありません。本試験にかかる費用は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の研究費により賄われています。ただし、検査や入院に関する費用は、通常の保険診療と同様の自己負担が生じます。
今後の展望
国立がん研究センター中央病院では、今回導入したDCTを通じて、患者さんやご家族の負担軽減と安全性を確保しながら、DCTの対象医薬品およびパートナー病院の拡大を進めていく予定です。これにより、これまで地理的な理由などから本試験に参加が難しかった小児・AYA世代がん患者さんにも、本試験を通じた治療機会をより届けやすい体制構築を進めてまいります。
また、本試験を通じて得られる国内小児・AYA世代における治療効果や安全性に関するデータは、将来的に患者さんにとって有益な医療の提供や、薬事承認および保険適用の検討材料として活用されることが期待されます。今後も、より多くの患者さんに治療の機会を提供できるよう、引き続き実施体制の拡大が図られます。
詳しくは、医療機関や専門家にご相談ください。
